一、全球核酸药物获批情况
脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）是所有生命体遗传信息的载体。针对不同种类核酸的功能和作用机制开展具有疾病治疗功能的核酸药物研究成为当前新药开发的热门领域。核酸药物具有治疗效率高、药物毒性小、特异性强和应用领域广等突出优点，有望成为继小分子化学药和抗体类药物后第三大类型药物，未来开发和应用前景广阔。
当前全球有13款获批的核酸药物，其中ASO药物8个，siRNA药物4个，Aptamer药物1个另有两款针对新型冠状病毒肺炎的mＲNA疫苗获得美国食品药品监督管理局的紧急使用授权。
全球核酸药物获批情况
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二、全球核酸药物行业市场现状分析
据统计，2019年全球核酸药物的市场规模为19.19亿美元，同比增长35.05%，预计2018-2024年CAGR将达到35.00%，从2018年的14.21亿美元增长到2024年的86亿美元。
2018-2024年全球核酸药物销售额及增速
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目前全球核酸药物市场主要被美国Ionis公司、美国Sareptae公司和英国Alnylam制药公司占据。其中Fomivirsen、Mipomersen分别于1998年和2013年获批上市，目前均已退市，另三款ASO药物仅2019年就为Ionis带来了高达22．82亿美元的全球销售收入。Sareptae公司虽然只有Eteplirsen和Golodirsen两款ASO药物，且均针对杜氏肌营养不良症(DMD)，但2019年仍分别实现全球销售收入3．81亿美元和13万美元。预计2020年Nusinersen、Eteplirsen和Patisiran三款药物全球销售额有望达到30．4亿美元。
2017-2020年全球主要核酸药物销售额情况
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相关报告：华经产业研究院发布的《2021-2026年中国核糖核酸市场供需现状及投资战略研究报告》
三、核酸药物在我国罕见病领域的市场规模
目前，我国仅有一款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药物Nusinersen获批上市。由于作为“临床急需新药”而获得临床豁免，目前正在开展IV期临床试验，第一例受试者已经招募入组。参考国外已上市核酸药物价格及Biogen公司数据，综合各因素(假定人均治疗费用140万元/年;渗透率5%，即50万元/年的治疗费用国内患者的接受率在5%左右)，预计我国核酸治疗药物罕见病领域的市场规模高达333.8亿元。
核酸药物在我国罕见病领域的市场规模预测
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四、全球及中国核酸药物临床试验数据
目前，全球miRNA、sgRNA、U1snRNA、saRNA和mRNA等药物/疫苗处于研究开发阶段，尚未有新药获批。其中，miRNA通过与靶mRNA互补结合，调节其翻译过程，因此针对miRNA也可开发针对某些疾病的药物。
截至2020年12月全球其他核酸药物临床试验数据
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国内市场方面，艾博生物、蓝鹊生物和斯微生物等积极致力于mRNA药物/疫苗的研发，2020年6月，艾博生物联合军事医学研究院、云南沃森生物共同研制的针对COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)获批临床试验，是国内第一个获得批准的mRNA疫苗，现已进入II期临床阶段。
截至2020年12月我国核酸药物临床试验数据
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五、推动我国核酸药物发展的对策建议
1、发挥举国体制优势，推动原创药物联合攻关
新型举国体制下的协同攻坚可以凝聚优势，集结汇聚科技自立自强的中国力量。核酸药物的数字化设计是其优于以往任何药物开发的重要优势，建议学习借鉴此次新型冠状病毒肺炎疫苗研发的经验做法，由国家有关部门牵头组织实施核酸药物创制专项，围绕核酸数字化设计平台、化学修饰、递送系统及药代动力学等关键环节，构建以企业为主体、高校、科研院所协同攻关的科技创新体系，充分调动多元化创新主体活力，在各自比较优势领域发挥独特功效。同时，建立健全国际开放合作体制，引入国外技术平台和研究力量参与本土适应症原研新药创制，同时加强与世界各国新药临床试验的合作与交流，以解决国内新药Ⅲ期临床试验受试者数量不足的问题，加快新药研发和上市进程。
2、完善成果转移转化机制，加快新药研发产业化进程
进入科技自立自强的新发展阶段，中国需要技术要素市场，科技成果转移转化是时代的需求，更是中国实现高质量发展的需求。生命健康前沿领域的核酸药物开发是一个“十年磨一剑”的创新事业，建议重点从体制、市场和专业人才等方面着手:一是建立健全科技成果转移转化机制，学习借鉴美国、韩国等国家的经验，充分发挥产业联盟协同优势，推动“政产学研用金”深度融合，探索构建新时代科技成果转移转化新模式、新方向，促进更多优秀成果走向工厂、走向市场，造福广大患者;二是完善我国核酸药物技术交易市场，加强高校、科研机构和企业与市场联系，建立健全从需求端到供给端高度匹配的市场供需体系;三是优化调整高校学科专业布局，将学历教育、非学历教育与职业发展融合起来，建立全国统一的技术经理人职称评定和管理办法，培育成果转化经理人队伍，加快技术和产品产业化进程。
3、营造良好竞争环境，繁荣核酸药物市场
市场和应用需求是科研开发的强大引擎，促进我国核酸药物创新发展的关键在于如何平衡国内原研药和进口药关系，有效繁荣我国核酸药物市场。建议下一步具体做好“批、管、用”三方面工作:一是针对国内罕见病用药需求有选择性地逐步批准国外疗效好、成本低、市场前景好的核酸药物在国内上市，以此引领和促进国内相关适应症新药开发和产业化进程;二是注重核酸药物知识产权保护，加强市场监督管理，严厉打击哄抬药价和兜售未经批准的外国药品及假药等扰乱市场秩序的行为;三是支持有条件的地区将上市核酸药物纳入本地大病医疗保险或商业保险报销范围，鼓励药企和保险机构探索各种基于价值的支付模式，减轻患者看病用药的压力，保障人民生命健康。
华经产业研究院对中国核酸药物行业发展现状、市场供需情况等进行了详细分析，对行业上下游产业链、企业竞争格局等进行了深入剖析，最大限度地降低企业投资风险与经营成本，提高企业竞争力；并运用多种数据分析技术，对行业发展趋势进行预测，以便企业能及时抢占市场先机；更多详细内容，请关注华经产业研究院出版的《2021-2026年中国核酸检测试剂市场竞争格局及投资战略规划报告》。
